Saisie par l’association Vaincre la mucoviscidose et le centre de référence de la mucoviscidose, l’ANSM a établi un cadre de prescription compassionnelle (CPC) qui permet d’utiliser les médicaments Kaftrio^® et Kalydeco^® en association dans un cadre sécurisé pour traiter certains patients atteints de mucoviscidose qui, à ce jour, ne sont pas couverts par les autorisations de mise sur le marché (AMM) de ces médicaments et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent. Les patients concernés par ce CPC sont âgés de 12 ans et plus, ne sont pas porteurs de la mutation F508del et présentent une atteinte respiratoire sévère (VEMS < 40% de la valeur prédite) ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme.

A ce jour, Kaftrio^® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), associé à Kalydeco^® (ivacaftor), est indiqué dans le cadre de son AMM uniquement chez les patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator).

Le  cadre de prescription compassionnelle (CPC) concerne les patients à partir de 12 ans qui ne sont pas porteurs de cette mutation et pour lesquels l’atteinte pulmonaire est sévère.
Le CPC, qui entre en vigueur vendredi 20 mai 2022, prévoit que :

• la prescription initiale est réservée aux médecins hospitaliers expérimentés dans la prise en charge de la mucoviscidose
• les patients traités dans le cadre de ce CPC sont revus en consultation par le médecin prescripteur entre le premier et le deuxième mois après le début du traitement afin d’en vérifier l’efficacité et la sécurité ; le traitement  devra être interrompu en l’absence d’amélioration marquant une réponse au traitement
• la dispensation du traitement est réservée aux pharmacies à usage intérieur (PUI) des établissements de santé
• les modalités d’emploi et les autres caractéristiques de Kalydeco^® et de Kaftrio^® sont identiques à celles de leurs AMM

Il est recommandé que la prescription du traitement soit soumise à l’avis d’un centre de référence/compétence de la mucoviscidose, selon la pratique clinique actuelle, et que les patients traités dans le cadre de ce CPC soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose. Ce registre collecte les données des patients atteints de mucoviscidose issues des 47 centres de ressources et de compétence de la mucoviscidose (CRCM).

Le protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) détaillant les modalités d’emploi de Kaftrio^® 75 mg/50 mg/100 mg associé à Kalydeco^® 150 mg dans les conditions de ce CPC est disponible sur notre site.  

Consultez le CPC de Kaftrio^® associé à Kalydeco^®

Qu’est-ce que le cadre de prescription compassionnelle (CPC) ?

L’ANSM peut encadrer des prescriptions non couvertes par l’autorisation de mise sur le marché (AMM), sous réserve :

• d’un besoin thérapeutique,
• et d’une présomption de rapport bénéfice/risque favorable, notamment issue de données scientifiques publiées d’efficacité et de tolérance.

Nous élaborons à cette fin des cadres de prescription compassionnelle (CPC) pour une durée de 3 ans, renouvelables.

Les signalements de situations pouvant donner lieu à l’instruction d’un CPC peuvent provenir, dans leurs champs d’intervention respectifs : 

• de l’Institut national du cancer ; 
• des centres de référence et des centres de compétence au sein de chacune des filières de santé définies au niveau national pour la prise en charge des maladies rares, selon des modalités fixées par un arrêté du ministre chargé de la santé ;
• des conseils nationaux professionnels compétents mentionnés à l’article L. 4021-3 ;
• de toute association de patients agréée au titre de l’article L. 1114-1.