Date du dépôt de la demande : 19/07/2023 complétée le 1er décembre 2023
Nom du demandeur : Vertex Pharmaceuticals (France)
Dénomination du médicament : Casgevy®, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
DCI/nom de code : exagamglogene autotemcel
Indication thérapeutique revendiquée : Casgevy® est indiqué dans le traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus, pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible.
Avis de l’ANSM :
- L’ANSM atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament « Casgevy®, 4 à 13 x 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion » dans l’indication thérapeutique :
« Traitement de la ß-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) chez les patients âgés de 12 ans et plus éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) et pour lesquels un donneur apparenté HLA (Antigène leucocytaire humain)-compatible n’est pas disponible »
La motivation scientifique du présent avis figure en annexe, de même que le résumé des caractéristiques.
Fait le 19/12/2023
Valérie DENUX
Directrice Europe et Innovation