Retour d’Information sur le PRAC de l’EMA du 09-12 Janvier 2023 – Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) : Cas fatals d’insuffisance hépatique aigüe.

Le comité de pharmacovigilance (PRAC) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) alerte les professionnels de santé sur le risque d’insuffisance hépatique aigüe d’évolution potentiellement fatale avec le médicament de thérapie génique Zolgensma®, utilisé pour le traitement de l’amyotrophie spinale. Il propose de nouvelles recommandations de suivi hépatique.  

L’onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) est un médicament de thérapie génique indiqué chez l’enfant dans une maladie rare, l’amyotrophie spinale.

Deux cas d’insuffisance hépatique aiguë d’issue fatale ont été récemment rapportés chez des patients traités par Zolgensma®, conduisant à renforcer la surveillance de la fonction hépatique, notamment avec un contrôle hebdomadaire pendant la phase de diminution des corticoïdes. Par ailleurs, en cas d’aggravation des tests de la fonction hépatique et/ou de signes ou symptômes d’atteinte hépatique aiguë, les professionnels de santé doivent prendre en charge les patients rapidement, en ajustant le traitement par corticoïdes et en ayant recours à l’avis d’un gastro-entérologue pédiatrique ou un hépatologue. Les corticoïdes doivent être poursuivis tant que les tests de la fonction hépatique ne sont pas revenus à la normale.

Le résumé des caractéristiques du produit et la notice seront mis à jour en conséquence, ainsi que le matériel éducationnel. Un courrier sera prochainement envoyé aux professionnels de santé concernés pour les informer des cas fatals rapportés et des nouvelles recommandations pour la surveillance hépatique.

Lire aussi : Meeting highlights from the Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) 9 – 12 January 2023

Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) : Risque de microangiopathie thrombotique (lettre aux professionnels de santé en avril 2021)

Mesures additionnelles de réduction du risque de Zolgensma®